EL TRATAMIENTO FARMACOLOGICO DE LAS ENFERMEDADES RARAS VIAS JURIDICAS PARA SU ACCESO

Se define como una enfermedad rara aquella que afecta a 1 de cada 2000 personas, según indica la Comisión Europea, y que en términos mundiales afecta entre un 6% y 8% de la Humanidad, y que trasladado a España supondría que en torno a 3.000.000 de personas sufrirían una de estas patologías. En cuanto a su número varía entre las 5.000 y las 7.000 enfermedades distintas, lo que impide determinar cuáles de ellas son las más comunes.
Este tipo de enfermedades se caracteriza por un gran número y amplia diversidad de desórdenes, que incluso dentro de la misma enfermedad puede generar distintos subgrupos, como por ejemplo el grupo codón stop en la Distrofia Muscular de Duchenne que la diferencia de las características comunes de la referida distrofia. Es importante señalar que estas enfermedades son crónicas y degenerativas, con aparición generalmente en los primeros años de vida y pueden conllevar dolor crónico, discapacidad en la autonomía y en casi la mitad de los casos, conlleva un desenlace mortal.
Su tratamiento se suele realizar a través de los denominados “medicamentos huérfanos” que se caracterizan porque bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes. Y para ello, en aras de proteger la vida y la integridad de estas personas enfermas, la normativa europea, a través de un Reglamento de obligado cumplimiento por los Estados miembros, les da el calificativo de “huérfano” con el objeto de promover la investigación del mismo y su aplicación así como la autorización de comercialización en el espacio europeo.
En España, el acceso al uso de este tipo de medicamentos, suele realizarse a través de varias vías, siendo la más normal la participación en Ensayos Clínicos, que son los instrumentos que se utilizan para la verificación de la eficacia y seguridad de este tipo de productos. Pero se puede dar la circunstancia de que se acabe el estudio, y que haya surtido efecto en la persona enferma participante, o que no se haya podido acceder al mismo. Cuando se producen estas situaciones, existe en nuestra normativa el Real Decreto 1015/2009, que regula el acceso a este tipo de medicamentos en situaciones especiales, donde se recogen las formas de acceso y su regulación que básicamente proceden de la “recomendación de uso” que se suele realizar por el equipo médico que asiste a la persona enferma y realiza el seguimiento de su enfermedad.
De las vías que recoge esa norma, son las más usuales el uso compasivo y el uso de medicamento extranjero. La primera es usar el medicamento como si se estuviera en un ensayo clínico sin formar parte del mismo, y la segunda, es adquirir un medicamento que esté comercializado en otro país y no en el nuestro. El gran problema que presentan estos medicamentos, como se puede imaginar, es que su coste es elevado y por tanto el sistema sanitario es reacio a que se instauren sobre todo si no existe una resolución de financiación
con cargo a fondos públicos de lo que denominan medicamento de alto impacto, por supuesto económico, por lo que no se acepta su instauración.
Las formas que tiene la administración sanitaria, en este caso las Comunidades Autónomas, para eludir la instauración del tratamiento médico suelen ser la denegación expresa o la inactividad administrativa, pero siempre de una manera indirecta puesto que al no ser la persona enferma, o su representante legal, parte del procedimiento de solicitud, suele ocurrir que no se conozca el parecer denegatorio de la administración o en su caso que está no haga nada para instaurarlo por lo que el derecho a poder recibir el tratamiento se vuelve ineficaz.
Para el caso de tener conocimiento de la denegación es preciso solicitar al órgano evaluador autonómico que dé respuesta por escrito de la misma como es el caso de la Sentencia del Tribunal Superior de Justicia de Murcia 456/19 que resuelve un caso de denegación expresa de acceso a través de uso compasivo, o para el supuesto que la administración no hiciera nada, realizar un requerimiento por inactividad, como es el caso de la Sentencia del Juzgado de Lo Contencioso 5 de Barcelona 101/2020, a través del uso de medicamento extranjero fin de que se pueda tener una base para acudir a la vía judicial para reclamar la instauración del tratamiento.
Ambas sentencias resuelven de forma positiva a favor de la persona enferma, en este caso menores, la instauración del tratamiento por la vulneración del derecho a la igualdad ante la ley puesto que en estos casos se suele producir la paradoja que en la propia comunidad autónoma e incluso en el resto del Estado, se administra el medicamento, mientras que estos menores no pueden acceder al mismo, lo que quiebra los principios de igualdad y equidad del Sistema Nacional de Salud y por tanto el Artículo 14 del texto constitucional.
Como conclusión se debe tener en cuenta que cualquier persona que sufra este tipo de enfermedades y se le recomiende el uso de un medicamento huérfano por parte de su equipo tratante debe saber que existen mecanismos en el ordenamiento jurídico que le permiten reclamar su uso, si no le dieran acceso al mismo, y de esa manera garantizar su derecho a la vida y la integridad así como que no sea tratado de manera discriminatoria, en gran medida a causa del coste de este tipo medicinas, puesto que la eficiencia administrativa no puede eliminar o restringir sus derechos fundamentales.

Deja un comentario